20. Per Protocol (PP)
Per Protocol (PP): Eine Einführung
Einführung
Der Per Protocol (PP) Ansatz ist eine Analysemethode in klinischen Studien, die nur die Daten von Teilnehmern berücksichtigt, die die Studie gemäß dem Protokoll abgeschlossen haben. Diese Methode ist besonders relevant, um die tatsächliche Wirksamkeit einer Behandlung unter idealen Bedingungen zu bewerten. Im Gegensatz zur Intent-to-Treat (ITT) Analyse, die alle randomisierten Teilnehmer einbezieht, fokussiert sich PP auf diejenigen, die die Studie vollständig und korrekt durchgeführt haben. Dies kann helfen, Verzerrungen durch Non-Compliance oder Protokollabweichungen zu minimieren und bietet eine klare Sicht auf die Wirkung der Intervention, wenn sie wie vorgesehen angewendet wird.
Anwendung
Der Per Protocol Ansatz findet vor allem in der klinischen Forschung Anwendung, insbesondere bei der Bewertung von Medikamenten und therapeutischen Interventionen. Typische Beispiele umfassen:
- Pharmazeutische Studien, bei denen die Wirksamkeit eines neuen Medikaments unter idealen Anwendungsbedingungen bewertet wird.
- Verhaltensinterventionen, bei denen die Einhaltung der vorgeschriebenen Maßnahmen entscheidend für die Beurteilung der Wirksamkeit ist.
Aufbau / Bestandteile
Der PP Ansatz besteht aus mehreren zentralen Elementen:
- Einschlusskriterien: Nur Teilnehmer, die die Studie gemäß den vorab festgelegten Protokollen abgeschlossen haben, werden berücksichtigt.
- Protokollkonformität: Die Einhaltung der Behandlungspläne und der geplanten Studiendauer ist entscheidend.
- Ausschluss von Abweichungen: Teilnehmer, die das Protokoll verletzen, werden aus der Analyse ausgeschlossen.
Ein grundlegender Begriff ist die Protokollverletzung, die auftritt, wenn Teilnehmer die Behandlung nicht wie vorgesehen erhalten oder die Studie vorzeitig abbrechen.
Interpretation
Die Ergebnisse einer PP Analyse sind oft robuster in Bezug auf die tatsächliche Wirksamkeit der Intervention, da sie Verzerrungen durch Non-Compliance eliminieren. Ein potenzieller Nachteil ist jedoch die Reduzierung der Generalisierbarkeit, da die tatsächlichen Bedingungen im klinischen Alltag oft von den idealen Bedingungen abweichen.
Statistische Kennzahlen, wie der p-Wert oder das Konfidenzintervall, können im PP Kontext anders interpretiert werden, da die Stichprobe kleiner und spezifischer ist.
Praxisbeispiel
Angenommen, eine klinische Studie untersucht die Wirksamkeit eines neuen Blutdruckmedikaments. Von 200 randomisierten Teilnehmern beenden 150 die Studie gemäß Protokoll. Die PP Analyse würde sich auf diese 150 Teilnehmer konzentrieren.
In R könnte eine einfache Analyse wie folgt aussehen:
# Angenommene Daten
behandelt <- c(75, 65) # Erfolgreiche Behandlungen in Test- und Kontrollgruppe
gesamt <- c(100, 100) # Gesamtanzahl der Protokoll-konformen Teilnehmer
# Berechnung der Erfolgsrate
erfolgsrate <- behandelt / gesamt
# Ausgabe der Erfolgsrate
print(erfolgsrate)Erweiterungen
Verwandte Ansätze umfassen die Intent-to-Treat (ITT) Analyse, die alle randomisierten Teilnehmer einbezieht, und die As-Treated (AT) Analyse, die Teilnehmer basierend auf der tatsächlich erhaltenen Behandlung betrachtet. Moderne Entwicklungen wie adaptive Designs in klinischen Studien bieten innovative Wege, um die Flexibilität und Effizienz von Studien zu erhöhen.
Fazit
Der Per Protocol Ansatz bietet eine präzise Bewertung der Wirksamkeit einer Intervention unter idealen Bedingungen. Er ist besonders nützlich, um die volle Wirkung einer Behandlung zu verstehen, kann jedoch die Generalisierbarkeit der Ergebnisse einschränken. Eine sorgfältige Abwägung zwischen PP und anderen Analysemethoden ist entscheidend für die Interpretation der Studienergebnisse.
Für weiterführende Informationen können folgende Quellen hilfreich sein: